尿路上皮癌治疗新突破——复旦肿瘤医院叶定伟教授团队临床研究取得进展

复旦大学附属肿瘤医院的叶定伟教授团队成功开展了一项针对局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的II期临床试验，该试验始于2023年，使用全球首个EGFR和HER3双特异性ADC药物BL-B01D1（izalontamab brengitecan），并于2024年在欧洲肿瘤年会（ESMO）上作为口头报告分享，同时在线发表于《Journal of Clinical Oncology》。

BL-B01D1通过与肿瘤细胞表面的特定受体结合，内吞并释放有效成分Ed-04，从而阻断DNA复制和RNA合成，最终诱导肿瘤细胞死亡。试验中，全国共41名患者参与，被细分为2.2 mg/kg、2.5 mg/kg和2.75 mg/kg三组进行治疗。

在2.2 mg/kg组中，客观缓解率达到44.1%，疾病控制率为88.2%；特别在接受过单一铂类化疗或ADC治疗的15例患者中，客观缓解率显著提升至80.0%。经过10.2个月的中位随访，无疾病进展的中位时间为7.3个月，肿瘤反应的中位持续时间达到11.3个月。

该研究是EGFR-HER3双特异性ADC在尿路上皮癌领域的先驱性探索，填补了国内晚期尿路上皮癌后线治疗的空白。目前，BL-B01D1治疗尿路上皮癌的III期临床试验已提上日程，旨在进一步提升该疾病的治疗水平。